MH42 是一个多肽，对RPE细胞具有高结合力。

CAS No. : 2950154-05-7

参考文献：DOI: 10.1126/sciadv.add4623

文献摘要：

基于脂质纳米颗粒（LNP）的信使核糖核酸（mRNA）递送技术有望用于治疗遗传性视网膜变性。目前，LNP 介导的 mRNA 递送仅限于视网膜色素上皮细胞（RPE）和 Müller 神经胶质细胞。LNPs 必须克服眼部屏障才能转染对视觉光转导至关重要的神经元细胞，即光感受器（PRs）。我们使用基于 M13 噬菌体的七聚体肽噬菌体展示文库来筛选靶向 PRs 的肽配体。我们通过体内生物淘选确定了最有前景的肽候选物。染料偶联肽显示出快速定位到 PRs 的特性。用表现最佳的肽配体修饰的 LNPs 可将 mRNA 递送到小鼠的 PRs、RPE 和 Müller 神经胶质细胞。这种分布情况在非人灵长类动物眼中也得到了体现，其中 PRs、Müller 神经胶质细胞和 RPE 中均观察到了强烈的蛋白质表达。总的来说，我们开发了肽偶联的 LNPs，能够实现 mRNA 向神经视网膜的递送，从而扩大了 LNP-mRNA 疗法在遗传性失明治疗中的应用范围。