Muscle homing peptide M12 能优先结合到肌肉细胞表面的蛋白质。

Muscle homing peptide M12 促进了纳米颗粒(NPs) 在肌母细胞中的细胞内摄取。Muscle homing peptide M12 通过 N-羟基琥珀酰亚胺酯反应与 PLGA-PEG 纳米颗粒共价连接，连接位置在肽链的 N-末端 α-氨基基团上。

磷酸酶和张力蛋白同源物（PTEN）拮抗肌肉生长和修复，抑制 PTEN 已被证明可以改善杜氏肌营养不良症（DMD）小鼠模型中的病理生理学和肌营养不良功能。然而，传统 PTEN 抑制剂的药物递送方式由于靶向范围广泛，存在高风险的脱靶副作用。本文报道了一种肌肉靶向纳米颗粒平台，用于细胞特异性递送 PTEN 抑制剂。聚（乳酸-共-乙醇酸）-b-聚（乙二醇）纳米颗粒（NPs）通过功能化肌肉归巢肽M12，促进其在体外和体内被肌肉细胞/组织选择性摄取。此外，NPs被设计为缓慢释放 PTEN 抑制剂，防止药物直接暴露引起的细胞毒性，并促进 PTEN 的持续抑制。这种利用聚合物纳米材料和肌肉归巢肽的先进递送方法，为DMD治疗中长期治疗策略的开发开辟了新途径。

药理学抑制磷酸酶和张力蛋白同源物（PTEN）已被证明可以改善杜氏肌营养不良症（DMD）小鼠模型中的肌肉功能，但由于潜在的脱靶副作用风险，将这种方法转化为临床应用仍具挑战性。在此，研究人员开发了一种纳米颗粒平台，由聚（乳酸-共-乙醇酸）-b-聚（乙二醇）和肌肉归巢肽M12组成，用于 PTEN 抑制剂的细胞特异性递送。M12有助于纳米颗粒在成肌细胞中的内化及其在骨骼肌中的选择性定位。此外，纳米颗粒缓慢释放的药物降低了其细胞毒性并实现了 PTEN 的持续抑制。这种利用纳米材料和靶向肽的先进递送方法为DMD治疗中长期治疗策略的开发开辟了新途径。

单字母 H2N-RRQPPRSISSHP-OH
多字母 H2N-Arg-Arg-Gln-Pro-Pro-Arg-Ser-Ile-Ser-Ser-His-Pro-OH
氨基酸个数 12
分子式 C59H100N24O17
平均分子量(MW) 1417.58
cas号：2896181-32-9

参考文献：DOI: 10.1016/j.actbio.2020.10.009